Uma equipe médica de Londres alcançou um marco inédito ao tratar de forma eficaz a
Até o momento, os medicamentos disponíveis ofereciam apenas controle dos sintomas, desde
Segundo a médica Sarah Tabrizi, em entrevista à BBC, esse avanço pode proporcionar “décadas de vida com qualidade” aos pacientes. A especialista destacou os resultados, que ainda aguardam revisão por pares, como “extraordinários”. “Nunca poderíamos imaginar uma desaceleração clínica de 75%”, declarou.
A progressão da enfermidade costuma ser longa, variando de 10 a 30 anos entre os primeiros sintomas e a morte. No tipo juvenil, esse período é geralmente reduzido para 10 a 15 anos. Com o avanço do quadro, o paciente perde gradualmente sua autonomia, passando a depender de cuidados integrais para as atividades cotidianas. Nos estágios finais, muitos ficam restritos ao leito e perdem a fala, embora, em boa parte dos casos, mantenham a compreensão e o reconhecimento de familiares e amigos.
Avanço da genética aplicada à medicina
A doença é causada por uma mutação no gene da huntingtina, que transforma a proteína com o mesmo nome em uma substância tóxica para os
A nova técnica envolve a modificação de um vírus, no qual é inserida uma sequência de DNA especialmente desenvolvida para combater a mutação. A terapia é aplicada diretamente no cérebro, nas regiões do núcleo caudado e do putâmen, por meio de uma cirurgia que pode durar de 12 a 18 horas.
Segundo comunicado do University College London Hospitals, o vírus carrega o DNA terapêutico até os neurônios, prevenindo sua morte. Como resultado, os cientistas observaram a diminuição dos níveis da proteína huntingtina, principal responsável pelos danos cerebrais.
Três anos após receber a terapia, um dos pacientes conseguiu voltar ao trabalho, enquanto outros participantes preservaram a capacidade de andar, mesmo diante das previsões de que já dependeriam de cadeiras de rodas. “Esse é exatamente o desfecho que esperávamos”, declarou à BBC o professor Ed Wild, neurologista do Hospital Nacional de Neurologia e Neurocirurgia da UCL. “Havia a possibilidade de nunca presenciarmos um efeito tão expressivo. Vivenciar algo dessa magnitude é uma emoção difícil de traduzir em palavras”, completou.
Apesar dos avanços, especialistas ressaltam que o tratamento pode não estar acessível a todos os doentes, devido à complexidade e ao custo elevado da cirurgia. Segundo Wild, “o preço será inevitavelmente alto”, embora o valor oficial ainda não tenha sido divulgado.
