Anvisa cancela registro de medicamento de R$ 20 milhões: veja para qual doença ele é indicado
Registro condicional do remédio foi cancelado devido à insuficiência de dados para atender aos requisitos regulatórios necessários
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) anunciou, nesta segunda-feira (24), o cancelamento do registro condicional do Elevidys (delandistrogeno moxeparvoveque), a pedido da Roche. O medicamento, indicado para tratar distrofia muscular de Duchenne (DMD), é um dos mais caros do mundo, com custo estimado em R$ 20 milhões por dose única.
No Brasil, pacientes precisavam recorrer à Justiça para obter acesso ao Elevidys. O registro condicional concedido pela Anvisa ao medicamento, é uma autorização temporária de uso ou de comercialização.
A Roche solicitou o cancelamento do registro condicional do medicamento devido à insuficiência de dados para atender aos requisitos regulatórios necessários para manter o registro condicional do medicamento.
Em comunicado, a agência destacou que, mesmo com o cancelamento do registro, a empresa responsável deverá manter as obrigações de acompanhamento dos pacientes que já receberam o medicamento.
O Elevidys recebeu registro condicional no Brasil em dezembro de 2024. Em julho de 2025, a venda do medicamento foi suspensa devido a uma medida regulatória de precaução. Segundo a Anvisa, nesse período, a Roche apresentou informações complementares conforme as obrigações regulatórias associadas ao registro condicional.
O tratamento consistia em dose única de terapia genética para corrigir os genes afetados. Como a doença não tem cura, a terapia visa retardar a perda progressiva da capacidade motora.
Distrofia muscular de Duchenne
A distrofia muscular de Duchenne é uma doença genética rara e grave, que causa perda da capacidade motora. A condição afeta principalmente meninos e se manifesta na primeira infância.
Os primeiros sinais da DMD costumam aparecer entre os dois e os cinco anos de idade. Os pacientes apresentam dificuldade para correr, pular ou levantar do chão. A maioria das pessoas com a doença perde a capacidade de andar por volta dos 12 anos.
Isso ocorre porque a condição impede o corpo de produzir distrofina, proteína essencial que funciona como um "amortecedor" ou "escudo" dentro das células musculares. Sem ela, as fibras musculares tornam-se frágeis e rompem-se facilmente.
Com o avanço da doença, os músculos respiratórios e cardíacos também são afetados, o que reduz de forma significativa a expectativa de vida, em geral limitada a 30 anos.
Formada em Jornalismo pela Puc Minas, Paula Arantes produziu inicialmente conteúdos para as editorias Minas Gerais, Brasil, Mundo, Orações e Entretenimento no portal da Itatiaia. Atualmente, colabora com a editoria Meio Ambiente. Antes, passou pelo jornal Estado de Minas.