Anvisa aprova remédio que retarda perda motora em pacientes com distrofia muscular de Duchenne
Distrofia muscular de Duchenne é uma doença grave e rara que causa perda da capacidade motora
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou, nesta quinta-feira (13), o registro do Duvyzat (givinostate), medicamento indicado para pacientes com distrofia muscular de Duchenne (DMD). O remédio é capaz de conter o avanço da doença e desacelerar a perda de capacidade motora.
O medicamento é indicado para crianças a partir de seis anos. Deve ser administrado juntamente com corticosteroides. O Duvyzat é líquido e deve ser administrado por via oral duas vezes ao dia. A dosagem varia conforme o peso corporal do paciente e deve ser prescrita por um médico.
Segundo a Anvisa, ainda existem incertezas sobre como o Duvyzat é usado para tratar a DMD, especialmente a respeito de sua eficácia clínica a longo prazo. Por isso, a agência assinou um termo de compromisso com a Multicare Pharmaceuticals Ltda., responsável pelo medicamento, para que o tratamento possa ser oferecido enquanto novos estudos continuam gerando evidências.
“O uso desse recurso é comum em situações de doenças graves e sem alternativas terapêuticas adequadas. O medicamento Duvyzat já foi aprovado como tratamento para a doença em diversos países da União Europeia, Estados Unidos e Reino Unido”, afirma a Anvisa.
O preço máximo do medicamento ainda será definido pela Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED). O produto começará a ser vendido em até 365 dias após a publicação do registro.
O que é distrofia muscular de Duchenne
A distrofia muscular de Duchenne é uma doença genética rara e grave, que causa perda da capacidade motora. A condição afeta principalmente meninos e se manifesta na primeira infância.
Os primeiros sinais da DMD costumam aparecer entre os dois e os cinco anos de idade. Os pacientes apresentam dificuldade para correr, pular ou levantar do chão. A maioria das pessoas com a doença perde a capacidade de andar por volta dos 12 anos.
Isso ocorre porque a condição impede o corpo de produzir distrofina, proteína essencial que funciona como um "amortecedor" ou "escudo" dentro das células musculares. Sem ela, as fibras musculares tornam-se frágeis e rompem-se facilmente.
Com o avanço da doença, os músculos respiratórios e cardíacos também são afetados, reduzindo significativamente a expectativa de vida, que geralmente não ultrapassa os 30 anos.
Formada em Jornalismo pela Puc Minas, Paula Arantes produziu inicialmente conteúdos para as editorias Minas Gerais, Brasil, Mundo, Orações e Entretenimento no portal da Itatiaia. Atualmente, colabora com a editoria Meio Ambiente. Antes, passou pelo jornal Estado de Minas.