Família de menino de 4 anos com doença genética rara luta para conseguir remédio de R$ 17 milhões
Murilo, de 4 anos, é portador da doença chamada Distrofia Muscular de Duchenne; 'Através desse medicamento, eu espero que, daqui 10 anos, ele esteja feliz, levando a vida normal', diz a mãe
A família do menino Murilo, conhecido como Mumu, de 4 anos, luta para conseguir uma medicação caríssima. A criança, foi diagnosticada com Distrofia de Duchenne (DMD) e necessita do remédio milionário, chamado Elevidys, que só pode ser comprado nos Estados Unidos. Uma dose única do medicamento custa R$ 17 milhões.
"É um valor, assim, inatingível para a gente e acho que para a grande maioria das famílias brasileiras", lamenta a mãe de Mumu, Thamys Costa, em entrevista para o Fantástico nesse domingo (7). A doença é caracterizada pela ausência de uma proteína essencial para os músculos. A proteína é responsável por manter a integridade e, sem ela, a parte muscular se degenera progressivamente.
A família de Murilo, que vive em Campinas, São Paulo, recorreu à Justiça para obrigar o Sistema Único de Saúde (SUS) a pagar o remédio. Em paralelo, faz uma vaquinha na internet. "A gente arrecadou, até hoje, R$ 97 mil", disse Thamys.
O laboratório Roche, representante no Brasil do 'Elevidys', disse em nota que o medicamento segue em processo de aprovação pelo governo brasileiro, ma que ainda falta avaliação da Anvisa sobre eficácia e segurança e, só depois disso, o preço será definido. Aprovado em junho de 2023 nos Estados Unidos, o 'Elevidys' é um medicamento que atua no nível genético, produzindo uma proteína essencial chamada distrofina, que os pacientes com a distrofia muscular não conseguem produzir adequadamente.
Questionada como gostaria de ver o filho daqui a 10 anos, a mãe de Murilo afirma: "Através desse medicamento, eu espero que daqui a 10 anos ele esteja feliz, levando a vida normal; feliz sempre da forma que ele é. É uma criança como qualquer outra, que tem seus sonhos, e eu acredito que ele vai realizar todos eles".
Como tudo começou
Após uma convulsão febril quando Murilo tinha cerca de um ano, foi iniciado uma jornada de busca e investigação para saber o que a criança tinha. Logo após uma série de exames e consultas, perceberam uma alteração na enzima do fígado Murilo que persistia. Uma biópsia do fígado foi realizada para tentar identificar alguma doença no órgão, e logo depois, a médica neurologista que fazia o acompanhamento do menino decidiu fazer uma enzima muscular, um exame mais específico, e o resultado veio com alteração.
A partir daí, a profissional já desconfiou que poderia ser uma doença neuromuscular. Em seguida, realizaram um exame genético e veio o diagnóstico: Distrofia Muscular de Duchenne.
“A gente ficou sem chão. Primeiro, porque eram poucas informações e, segundo, que são informações totalmente assustadoras, né? De que o nosso filho teria uma expectativa de, no máximo, até 20 anos. Que em pouco tempo, ele estaria precisando de uma cadeira de rodas”, relata Thamys, ao G1.
Com o diagnóstico da doença em mãos, foi aí que a maior luta dos pais começaram. A procura por especialistas e o início do tratamento. Uma médica em São Paulo (SP) falou sobre um medicamento chamado 'Elevidys', uma droga que trabalha removendo o RNA de um vírus e substituindo-o por um material genético alternativo que pode gerar a proteína distrofina.
Segundo a mãe de Murilo, a criança ainda apresenta poucos sintomas clínicos, como dificuldade para subir escadas e correr. Além disso, ele se cansa mais facilmente do que as outras crianças.
Logo após terem o conhecimento do remédio, os pais entraram com um processo para que a União pudesse efetuar a compra do medicamento, que iniciou em março deste ano, quando o pequeno completou 4 anos.
Formada em jornalismo pelo Centro Universitário de Belo Horizonte (UniBH), já trabalhou na Record TV e na Rede Minas. Atualmente é repórter multimídia e apresenta o Tá Sabendo no Instagram da Itatiaia.